Klinisch gesprochen

Risiken und Belohnungen — Mehr als 140,000 Studien in den USA waren zum Zeitpunkt der Drucklegung auf clinicaltrials.gov durchsuchbar. Viele von ihnen können zukünftigen Patienten zugute kommen. Bildnachweis: XUBINGRUO/ISTOCK/GETTY IMAGES PLUS

Während im Jahr 19 Behandlungen und Impfstoffe gegen COVID-2020 entwickelt wurden, machten klinische Studien mehr nationale Schlagzeilen als je zuvor. Wie ein neues Medikament in Ihre Apotheke gelangt, ist ein komplexer regulatorischer Prozess, aber auch ein humanitärer Akt, der Leben retten und die Welt zum Besseren verändern kann. Hier ist, was Sie wissen müssen – und warum Sie eine Teilnahme zum Wohle der Allgemeinheit in Betracht ziehen sollten.

Was ist eine klinische Studie?

Jedes neue Medikament muss von der FDA zugelassen werden, bevor es auf den US-Markt gebracht werden kann, und das erfordert das Sammeln von Daten in einer klinischen Studie. Das neue Medikament (oder Gerät oder andere Intervention) wird sorgfältig an einer Gruppe von Freiwilligen getestet, um herauszufinden, ob und wie gut es eine Krankheit oder einen Zustand verhindern, erkennen oder behandeln kann.

Klinische Studien reichen von der Untersuchung der Auswirkungen einfacher Änderungen des Lebensstils, wie der Einnahme von Baby-Aspirin einmal täglich, bis hin zum Testen potenziell lebensrettender Behandlungen für Patienten mit fortgeschrittenem Krebs. In den Vereinigten Staaten finden ständig Hunderte von klinischen Hautkrebsstudien statt.

Wie funktionieren klinische Studien für Behandlungen?

Bevor eine Behandlung, wie z. B. ein neues Immuntherapeutikum, jemandem in einer klinischen Studie verabreicht werden kann, muss es „präklinische Studien“ durchlaufen. Diese Tests werden in einem Labor, in Zellen und an Tieren durchgeführt (ja, es ist umstritten; siehe Kasten unten), und sie stellen fest, wie das Medikament wirken könnte, und stellen sicher, dass es keinen ernsthaften Schaden anrichtet.

Sobald es die vorklinischen Studien bestanden hat, kann das Medikament in klinische Studien eintreten. Klinische Studien werden in mehreren Phasen durchgeführt. In einem Phase 1 Studie erhält eine kleine Anzahl von Patienten die Behandlung und wird engmaschig überwacht, um die richtige Dosis und allgemeine Sicherheit festzustellen. In einem Phase 2 wird eine größere Gruppe von Menschen behandelt, um vorläufige Daten darüber zu sammeln, wie gut es funktioniert (seine Wirksamkeit), während es dennoch sorgfältig auf Sicherheitsbedenken und Nebenwirkungen achtet.

Phase 3 In Studien wird ein Medikament wirklich getestet. Diese Studien umfassen in der Regel Hunderte oder sogar Tausende von Freiwilligen, die über Monate oder Jahre beobachtet werden, und sind normalerweise darauf ausgelegt, die Behandlung in einer unterschiedlichen Gruppe von Menschen zu testen und sie mit dem aktuellen „Versorgungsstandard“ zu vergleichen.

Obwohl dies nicht immer möglich ist, ist der Goldstandard für eine Phase-3-Studie mit einem neuen Krebsmedikament eine randomisierte, kontrollierte Doppelblindstudie. Was diese und andere Schlüsselbegriffe bedeuten, erklären wir im Kasten unten.

Phase 4 Studien oder „Post-Marketing-Studien“ finden statt, nachdem die FDA das Medikament zugelassen hat, und werden verwendet, um zusätzliche Informationen über die Sicherheit, Wirksamkeit und beste Verwendung des Medikaments bereitzustellen.

Warum sollte ich erwägen, an einer klinischen Studie teilzunehmen? 

Ihr Arzt kann die Teilnahme an einer klinischen Studie erwägen, wenn sich Ihr Krebs in einem fortgeschrittenen Stadium befindet oder wenn frühere Behandlungen fehlgeschlagen sind und die Möglichkeit besteht, dass eine experimentelle Behandlung lebensrettend ist.

Obwohl die Behandlung Risiken oder Nebenwirkungen haben kann, könnte die Teilnahme an einer klinischen Studie dazu beitragen, viele Leben zu retten, einschließlich Ihres Lebens, und zukünftige Generationen werden von der Forschung profitieren. Sogar herauszufinden, dass ein Medikament nicht Arbeit ist ein äußerst wichtiger Teil der medizinischen Forschung.

Was erwartet mich, wenn ich teilnehme?

Denken Sie daran, dass Sie ein Freiwilliger sind, aber Sie stimmen zu, die Richtlinien des Prüfers zu befolgen, wenn Sie an einer klinischen Studie teilnehmen. Es ist wichtig, sowohl die Risiken als auch die potenziellen Vorteile eines Beitritts zu verstehen. Wenn Ihr Arzt Sie auf klinische Studien anspricht, sind hier einige Fragen, die Sie vielleicht stellen möchten:

• Um welche Art und Phase der klinischen Prüfung handelt es sich?
• Gibt es Ergebnisse aus dieser oder früheren Studienphasen?
• Muss ich für die Behandlung reisen?
• Wie lange wird der Prozess dauern?
• Welche Risiken birgt die Teilnahme an der Studie?
• Welche Nebenwirkungen wurden bereits von der Behandlung berichtet?

Was ist, wenn es in einer Studie nicht um ein neues Medikament geht?

Wenn in einer klinischen Studie etwas anderes als ein neues Krebsmedikament untersucht wird, sieht es möglicherweise etwas anders aus. Eine klinische Studie, die sich mit einer injizierten Behandlung befasst, die beispielsweise zur Heilung von Narbengewebe beitragen könnte, hat nicht unbedingt einen Behandlungsstandard, mit dem sie verglichen werden kann. Patienten im Kontrollarm dieser Studie könnten ein Placebo erhalten, obwohl die Studie wahrscheinlich immer noch verblindet wäre, sodass weder Patient noch Arzt wissen würden, ob es sich um das Placebo oder die Behandlung in der Spritze handelt. Bei einigen Studien müssen Sie möglicherweise überhaupt nichts einnehmen oder erhalten. Eine laufende Beobachtungsstudie am clinicaltrials.gov bittet Patienten, die wegen eines Hautkrebses im Gesicht operiert wurden, ein Jahr nach ihrer Operation eine Online-Umfrage auszufüllen, um die Zufriedenheit der Patienten mit etwaigen Narben und dem Gesamterscheinungsbild zu bewerten.

Andere Studien könnten sich mit vorbeugenden Maßnahmen befassen. Diese Studien können testen, wie gut eine neue Intervention im Vergleich zu einer Standardbehandlung oder einem Placebo abschneidet, sollten Sie jedoch niemals absichtlich Dingen aussetzen, die Ihnen Schaden zufügen könnten. Beispielsweise untersucht eine weitere laufende Studie die Verabreichung photodynamische Therapie (eine Behandlung, die krebsartige oder präkanzeröse Zellen mit einem photosensibilisierenden topischen Medikament und starkem Licht zerstört) für Organtransplantationspatienten reduziert die Anzahl der nicht-melanozytären Hautkrebse, die sie im Laufe der Zeit entwickeln.

Für diese Studie und die Umfrage zur Patientenzufriedenheit stellen die Studien Fragen zu bestimmten Bevölkerungsgruppen, und Sie müssten zu dieser Bevölkerungsgruppe gehören – oft definiert durch Alter, Geschlecht, Rasse, ethnische Zugehörigkeit, geografische Lage oder Krankheitsstatus – um teilnehmen zu können. Jede Studie hat leicht unterschiedliche Zulassungsvoraussetzungen, je nachdem, was die Studie verlangt.

Und Sie müssen keinen Krebs haben (oder gehabt haben), um an einer klinischen Studie teilnehmen zu können. Einige Studien, einschließlich Behandlungsstudien, erfordern gesunde Probanden. Wenn Sie in der Familie Hautkrebs hatten und neue Wege finden möchten, Ihr eigenes Risiko zu verringern, könnten Sie an einer Präventionsstudie interessiert sein. Einige Präventionsstudien suchen möglicherweise aktiv nach Personen mit bestimmten Risikofaktoren, während sie Interventionen testen, die den anfälligsten Gruppen helfen.

Wie auch immer der Aufbau der klinischen Studie aussehen mag, Sie tragen dazu bei, die medizinische und wissenschaftliche Forschung voranzubringen, und leisten der Menschheit durch Ihre Teilnahme einen enormen Dienst. Auf können Sie mehr über klinische Studien erfahren und sogar nach Studien suchen, an denen Sie teilnehmen möchten clinicaltrials.gov.

Glossar der Begriffe aus klinischen Studien

Zufällig: Die in die Studie aufgenommenen Patienten werden nach dem Zufallsprinzip zu gleichen Teilen in Gruppen (oft zwei, manchmal mehr) eingeteilt. Die Randomisierung, wer zu welcher Gruppe gehört, hilft sicherzustellen, dass es keine systemischen Unterschiede zwischen den Gruppen gibt, und beseitigt eine potenzielle Quelle für Verzerrungen.

Kontrolliert: Die Gruppen, in die die Patienten eingeteilt werden, werden oft als „Behandlungsarm“ und „Kontrollarm“ bezeichnet. Diejenigen in einem Behandlungsarm erhalten die experimentelle Behandlung, während diejenigen in dem Kontrollarm dies nicht tun. Die Kontrollgruppe kann ein Placebo erhalten. In einer Krebsstudie erhält die Kontrollgruppe den aktuellen Behandlungsstandard, um die neue Behandlung mit der bereits verfügbaren zu vergleichen.

Doppelblind: Dies bedeutet, dass keiner der Patienten, Ärzte oder Forscher, die die Studie durchführen, weiß, wer zufällig in jeden Studienarm einsortiert wurde. Doppelblindstudien sind nicht immer durchführbar. Beispielsweise wissen Ärzte, die untersuchen, ob Patienten postoperative Telefonanrufe oder E-Mails nach der Mohs-Operation bevorzugen, welche Patienten sie anrufen und welche sie per E-Mail kontaktieren.

Placebo: Dies nennen wir das, was Patienten in der Kontrollgruppe erhalten. Es ist zum Beispiel eine „leere“ Pille, die keinen therapeutischen Nutzen hat, aber es ermöglicht, die Studie doppelblind durchzuführen und Verzerrungen auszuschließen. Wenn in einer Studie ein topisches Medikament getestet wird, das sowohl aktive als auch inaktive Inhaltsstoffe in seiner Zubereitung enthält, erhalten die Teilnehmer der Kontrollgruppe das sogenannte „Vehikel“, d. h. alle Inhaltsstoffe, die die topische Verabreichung des Medikaments ermöglichen. ohne den medizinischen Wirkstoff.

Pflegestandard: Dies ist die aktuelle Best-Practice-Behandlung für eine bestimmte Krankheit. Die Behandlung ist bereits von der FDA zugelassen und wird in der Regel häufig von Angehörigen der Gesundheitsberufe eingesetzt.

Notfallgenehmigung (EUA): Unter besonderen Umständen (wie während der Pandemie) kann die FDA eine EUA ausstellen, um die Verwendung einer Intervention, wie z. B. eines Medikaments oder Impfstoffs, zu gestatten, bevor es den vollen Umfang der Test- und Zulassungsverfahren durchlaufen hat. Die Umstände müssen schwerwiegend oder lebensbedrohlich sein, und es kann keine andere angemessene Option geben, die bereits von der FDA zugelassen ist.