clínicamente hablando

Riesgos y recompensas — Más de 140,000 XNUMX ensayos en los EE. UU. se podían buscar enclinicaltrials.gov en el momento de la publicación. Muchos de ellos pueden beneficiar a futuros pacientes. Crédito: XUBINGRUO/ISTOCK/GETTY IMAGES PLUS

Mientras se desarrollaban tratamientos y vacunas contra el COVID-19 en 2020, los ensayos clínicos fueron más noticia nacional que nunca. Cómo llega un nuevo medicamento a su farmacia es un proceso regulatorio complejo, pero también un acto humanitario que puede salvar vidas y cambiar el mundo para mejor. Esto es lo que necesita saber y por qué debería considerar participar por el bien común.

¿Qué es un ensayo clínico?

Cualquier medicamento nuevo debe ser aprobado por la FDA antes de que pueda comercializarse en los EE. UU., y eso requiere la recopilación de datos en un ensayo clínico. El nuevo fármaco (o dispositivo, u otra intervención) se prueba cuidadosamente en un grupo de voluntarios para averiguar si puede prevenir, detectar o tratar una enfermedad o afección y en qué medida.

Los ensayos clínicos abarcan toda la gama, desde probar los efectos de simples cambios en el estilo de vida, como tomar una aspirina para bebés una vez al día, hasta probar tratamientos que pueden salvar vidas para pacientes con cáncer avanzado. En los Estados Unidos, se están realizando cientos de ensayos clínicos de cáncer de piel en un momento dado.

¿Cómo funcionan los ensayos clínicos de los tratamientos?

Antes de que un tratamiento, como un nuevo medicamento de inmunoterapia, pueda administrarse a cualquier persona en un ensayo clínico, debe pasar por "ensayos preclínicos". Estas pruebas se realizan en un laboratorio, en células y en animales (sí, es controvertido; consulte el recuadro a continuación), y establecen cómo podría funcionar el medicamento y se aseguran de que no cause daños graves.

Una vez que pasa los ensayos preclínicos, el medicamento puede pasar a los ensayos clínicos. Los ensayos clínicos se llevan a cabo a través de varias fases. en un Fase 1 ensayo, se administra el tratamiento a un pequeño número de pacientes y se les observa de cerca para establecer la dosis correcta y la seguridad general. en un Fase 2 ensayo, un grupo más grande de personas recibe el tratamiento para recopilar datos preliminares sobre qué tan bien funciona (su eficacia) mientras se sigue observando cuidadosamente cualquier problema de seguridad y efectos secundarios.

Fase 3 los ensayos son donde realmente se pone a prueba un fármaco. Estos ensayos generalmente involucran a cientos o incluso miles de voluntarios que son seguidos durante meses o años, y generalmente están diseñados para probar el tratamiento en un grupo diverso de personas mientras lo comparan con el "estándar de atención" actual.

Aunque no siempre es posible, el estándar de oro para un ensayo de fase 3 de un nuevo medicamento contra el cáncer es un estudio aleatorizado, controlado y doble ciego. Desglosamos lo que significan estos y otros términos clave en el cuadro a continuación.

Fase 4 Los ensayos, o “estudios posteriores a la comercialización”, se realizan después de que la FDA aprueba el medicamento y se utilizan para proporcionar información adicional sobre la seguridad, la eficacia y los mejores usos del medicamento.

¿Por qué debería considerar participar en un ensayo clínico? 

Es posible que su médico mencione la participación en un ensayo clínico si su cáncer se encuentra en una etapa avanzada o si los tratamientos anteriores han fallado y existe la posibilidad de que un tratamiento experimental salve su vida.

Si bien puede haber riesgos o efectos secundarios en el tratamiento, participar en un ensayo clínico podría ayudar a salvar muchas vidas, incluida la suya, y las generaciones futuras se beneficiarán de la investigación. Incluso descubrir que una droga no El trabajo es una parte extremadamente importante de la investigación médica.

¿Qué debo esperar si participo?

Recuerde, usted es un voluntario, pero acepta seguir las pautas del investigador cuando se une a un ensayo clínico. Es importante entender tanto los riesgos como los beneficios potenciales de unirse. Si su médico le habla sobre los ensayos clínicos, aquí hay algunas preguntas que puede hacer:

• ¿Qué tipo y fase de ensayo clínico es?
• ¿Hay algún resultado de esta o de las fases anteriores del ensayo?
• ¿Tendría que viajar para recibir el tratamiento?
• ¿Cuánto durará el juicio?
• ¿Cuáles son los riesgos de participar en el ensayo?
• ¿Qué efectos secundarios ya se han informado del tratamiento?

¿Qué pasa si un ensayo no es sobre un nuevo medicamento?

Cuando un ensayo clínico está investigando algo que no sea un nuevo medicamento contra el cáncer, puede parecer un poco diferente. Un ensayo clínico que analiza un tratamiento inyectado que podría ayudar a curar el tejido cicatricial, por ejemplo, no necesariamente tiene un estándar de atención con el que compararlo. Los pacientes en el brazo de control de este estudio podrían recibir un placebo, aunque el estudio probablemente todavía estaría ciego, por lo que ni el paciente ni el médico sabrían si es el placebo o el tratamiento en la jeringa. Es posible que algunos ensayos no requieran que ingiera o reciba nada en absoluto. Un ensayo observacional en curso sobre clinicaltrials.gov pide a los pacientes que se han sometido a una cirugía por un cáncer de piel en la cara que completen una encuesta en línea un año después de la cirugía para evaluar la satisfacción del paciente con las cicatrices y la apariencia general.

Otros ensayos podrían considerar medidas preventivas. Estos ensayos pueden probar qué tan bien funciona una nueva intervención en comparación con un estándar de atención o un placebo, pero nunca deben exponerlo deliberadamente a cosas que puedan causarle daño. Por ejemplo, otro estudio en curso está examinando si administrar terapia fotodinámica (un tratamiento que destruye las células cancerosas o precancerosas mediante el uso de un fármaco tópico fotosensibilizante y una luz intensa) para los pacientes de trasplante de órganos reduce la cantidad de cánceres de piel no melanoma que desarrollan con el tiempo.

Para este estudio y la encuesta de satisfacción del paciente, los ensayos hacen preguntas sobre poblaciones específicas, y usted tendría que pertenecer a esa población, a menudo definida por edad, sexo, raza, etnia, ubicación geográfica o estado de la enfermedad, para poder unirse. Cada estudio tendrá requisitos de elegibilidad ligeramente diferentes, dependiendo de lo que pregunte el estudio.

Y no es necesario que tenga (o haya tenido) cáncer para participar en un ensayo clínico. Algunos ensayos, incluidos los ensayos de tratamiento, requieren voluntarios sanos. Si tiene antecedentes familiares de cáncer de piel y desea encontrar nuevas formas de reducir su propio riesgo, es posible que le interese participar en un ensayo de prevención. Algunos ensayos de prevención pueden estar buscando activamente a personas con ciertos factores de riesgo mientras prueban intervenciones que ayudan a los grupos más susceptibles.

Cualquiera que sea la configuración del ensayo clínico, usted está ayudando a avanzar en la investigación médica y científica y haciendo un tremendo servicio a la humanidad al participar. Puede encontrar más información sobre ensayos clínicos, e incluso buscar aquellos a los que desee unirse, en clinicaltrials.gov.

Glosario de términos de ensayos clínicos

Aleatorizado: Los pacientes inscritos en el estudio se clasificarán por igual en grupos (a menudo dos, a veces más) al azar. Aleatorizar quién está en qué grupo ayuda a garantizar que no haya diferencias sistémicas entre los grupos y elimina una posible fuente de sesgo.

Revisado: Los grupos en los que se separa a los pacientes a menudo se denominan brazo(s) de “tratamiento” y brazo de “control”. Los que están en un brazo de tratamiento reciben el tratamiento experimental, mientras que los que están en el brazo de control no lo reciben. El grupo de control puede recibir un placebo. En un ensayo de cáncer, el grupo de control obtendrá el estándar de atención actual para comparar el nuevo tratamiento con lo que ya está disponible.

Doble ciego: Esto significa que ninguno de los pacientes, médicos o investigadores que realizan el estudio sabe quién ha sido seleccionado al azar en cada brazo del estudio. Los estudios doble ciego no siempre son factibles. Por ejemplo, los médicos que investigan si los pacientes prefieren las llamadas telefónicas o los correos electrónicos posoperatorios después de la cirugía de Mohs sabrán a qué pacientes están llamando y a cuáles están enviando un correo electrónico.

Placebo: Esto es lo que llamamos lo que reciben los pacientes del grupo de control. Es una píldora “en blanco”, por ejemplo, que no tiene beneficio terapéutico pero permite que el estudio sea doble ciego y que elimine sesgos. Si un ensayo está probando un medicamento tópico que tiene ingredientes activos e inactivos en su preparación, los participantes en el grupo de control obtienen lo que se llama el "vehículo", es decir, todos los ingredientes que hacen posible la administración tópica del medicamento. sin el ingrediente médico activo.

Estándar de cuidado: Este es el tratamiento de mejor práctica actual para una enfermedad específica. El tratamiento ya está aprobado por la FDA y, por lo general, lo usan ampliamente los profesionales de la salud.

Autorización de uso de emergencia (EUA): En circunstancias especiales (como se vio durante la pandemia), la FDA puede emitir una EUA para permitir el uso de una intervención, como un medicamento o una vacuna, antes de que haya pasado por el alcance completo de los procesos de prueba y aprobación. Las circunstancias tienen que ser graves o potencialmente mortales, y no puede haber otra opción adecuada ya aprobada por la FDA.