Cliniquement parlant

Risques et récompenses — Plus de 140,000 XNUMX essais aux États-Unis étaient consultables sur clinicaltrials.gov au moment de la publication. Beaucoup d'entre eux peuvent bénéficier à de futurs patients. Crédit : XUBINGRUO/ISTOCK/GETTY IMAGES PLUS

Alors que les traitements et les vaccins COVID-19 étaient en cours de développement en 2020, les essais cliniques ont fait plus que jamais l'actualité nationale. La façon dont un nouveau médicament arrive dans votre pharmacie est un processus réglementaire complexe, mais aussi un acte humanitaire qui peut sauver des vies et changer le monde pour le mieux. Voici ce que vous devez savoir et pourquoi vous devriez envisager de participer pour le plus grand bien.

Qu'est-ce qu'un essai clinique?

Tout nouveau médicament doit être approuvé par la FDA avant de pouvoir être mis sur le marché américain, ce qui nécessite la collecte de données dans le cadre d'un essai clinique. Le nouveau médicament (ou dispositif, ou autre intervention) est soigneusement testé sur un groupe de volontaires pour déterminer s'il peut prévenir, détecter ou traiter une maladie ou un état et dans quelle mesure il peut le faire.

Les essais cliniques vont du test des effets de simples changements de mode de vie, comme la prise d'aspirine pour bébé une fois par jour, au test de traitements potentiellement vitaux pour les patients atteints d'un cancer avancé. Aux États-Unis, des centaines d'essais cliniques sur le cancer de la peau sont en cours à tout moment.

Comment fonctionnent les essais cliniques de traitements ?

Avant qu'un traitement, tel qu'un nouveau médicament d'immunothérapie, puisse être administré à quiconque dans le cadre d'un essai clinique, il doit passer par des «essais précliniques». Ces tests sont effectués en laboratoire, sur des cellules et sur des animaux (oui, c'est controversé ; voir l'encadré ci-dessous), et ils établissent comment le médicament pourrait fonctionner et s'assurent qu'il ne causera pas de dommages graves.

Une fois qu'il passe les essais précliniques, le médicament peut passer aux essais cliniques. Les essais cliniques se déroulent en plusieurs phases. Dans un phase 1 essai, un petit nombre de patients reçoivent le traitement et sont étroitement surveillés pour établir sa dose correcte et sa sécurité globale. Dans un phase 2 essai, un groupe plus important de personnes reçoit le traitement pour recueillir des données préliminaires sur son efficacité (son efficacité) tout en surveillant attentivement les problèmes de sécurité et les effets secondaires.

Phase 3 les essais sont l'endroit où un médicament est vraiment mis à l'épreuve. Ces essais impliquent généralement des centaines, voire des milliers de volontaires qui sont suivis pendant des mois ou des années, et sont généralement conçus pour tester le traitement dans un groupe diversifié de personnes tout en le comparant à la «norme de soins» actuelle.

Bien que ce ne soit pas toujours possible, l'étalon-or pour un essai de phase 3 d'un nouveau médicament anticancéreux est une étude randomisée, contrôlée et en double aveugle. Nous détaillons la signification de ces termes et d'autres termes clés dans l'encadré ci-dessous.

Phase 4 les essais, ou "études post-commercialisation", ont lieu après que la FDA a approuvé le médicament et sont utilisés pour fournir des informations supplémentaires sur l'innocuité, l'efficacité et les meilleures utilisations du médicament.

Pourquoi devrais-je envisager de participer à un essai clinique ? 

Votre médecin peut vous proposer de participer à un essai clinique si votre cancer est à un stade avancé ou si les traitements précédents ont échoué, et qu'il est possible qu'un traitement expérimental sauve la vie.

Bien qu'il puisse y avoir des risques ou des effets secondaires au traitement, s'impliquer dans un essai clinique pourrait aider à sauver de nombreuses vies, y compris la vôtre, et les générations futures bénéficieront de la recherche. Même découvrir qu'une drogue d'un le travail est une partie extrêmement importante de la recherche médicale.

À quoi dois-je m'attendre si je participe?

N'oubliez pas que vous êtes un volontaire, mais vous acceptez de suivre les directives de l'investigateur lorsque vous rejoignez un essai clinique. Il est important de comprendre à la fois les risques et les avantages potentiels de l'adhésion. Si votre médecin évoque des essais cliniques avec vous, voici quelques questions que vous voudrez peut-être poser :

• De quel type et phase d'essai clinique s'agit-il ?
• Y a-t-il des résultats de cette phase d'essai ou des phases précédentes ?
• Dois-je voyager pour obtenir le traitement?
• Combien de temps durera le procès ?
• Quels sont les risques de participer à l'essai ?
• Quels effets secondaires ont déjà été rapportés du traitement ?

Que se passe-t-il si un essai ne porte pas sur un nouveau médicament ?

Lorsqu'un essai clinique porte sur autre chose qu'un nouveau médicament anticancéreux, il peut sembler un peu différent. Un essai clinique examinant un traitement par injection qui pourrait aider à la cicatrisation des tissus cicatriciels, par exemple, n'a pas nécessairement de norme de soins à laquelle le comparer. Les patients du groupe témoin de cette étude pourraient recevoir un placebo, même si l'étude serait probablement toujours en aveugle, de sorte que ni le patient ni le médecin ne sauraient s'il s'agit du placebo ou du traitement dans la seringue. Certains essais peuvent ne pas vous obliger à ingérer ou à recevoir quoi que ce soit. Un essai observationnel en cours sur clinicaltrials.gov demande aux patients qui ont subi une intervention chirurgicale pour un cancer de la peau du visage de remplir un sondage en ligne un an après leur intervention chirurgicale afin d'évaluer la satisfaction des patients vis-à-vis des cicatrices et de l'apparence générale.

D'autres essais pourraient porter sur des mesures préventives. Ces essais peuvent tester les performances d'une nouvelle intervention par rapport à une norme de soins ou à un placebo, mais ne doivent jamais vous exposer délibérément à des choses qui pourraient vous causer du tort. Par exemple, une autre étude en cours examine si l'administration la thérapie photodynamique (un traitement qui détruit les cellules cancéreuses ou précancéreuses à l'aide d'un médicament topique photosensibilisant et d'une lumière intense) aux patients transplantés d'organes réduit le nombre de cancers de la peau non mélaniques qu'ils développent au fil du temps.

Pour cette étude et l'enquête de satisfaction des patients, les essais posent des questions sur des populations spécifiques, et vous devez appartenir à cette population - souvent définie par l'âge, le sexe, la race, l'origine ethnique, la situation géographique ou l'état de la maladie - pour pouvoir participer. Chaque étude aura des critères d'éligibilité légèrement différents, en fonction de ce que l'étude demande.

Et vous n'avez pas besoin d'avoir (ou d'avoir eu) un cancer pour participer à un essai clinique. Certains essais, y compris les essais de traitement, nécessitent des volontaires sains. Si vous avez des antécédents familiaux de cancer de la peau et que vous souhaitez trouver de nouvelles façons de réduire votre propre risque, vous pourriez être intéressé par un essai de prévention. Certains essais de prévention peuvent rechercher activement des personnes présentant certains facteurs de risque alors qu'ils testent des interventions qui aident les groupes les plus sensibles.

Quelle que soit la configuration de l'essai clinique, vous contribuez à faire avancer la recherche médicale et scientifique et vous rendez un immense service à l'humanité en y participant. Vous pouvez en savoir plus sur les essais cliniques et même rechercher ceux auxquels vous souhaitez participer, sur clinicaltrials.gov.

Glossaire des termes des essais cliniques

Randomisé : Les patients inscrits à l'étude seront répartis équitablement en groupes (souvent deux, parfois plus) au hasard. Le fait de randomiser qui appartient à quel groupe permet de s'assurer qu'il n'y a pas de différences systémiques entre les groupes et élimine une source potentielle de biais.

Contrôlé: Les groupes dans lesquels les patients sont séparés sont souvent appelés bras de « traitement » et bras de « contrôle ». Ceux d'un groupe de traitement reçoivent le traitement expérimental, tandis que ceux du groupe témoin ne le reçoivent pas. Le groupe témoin peut recevoir un placebo. Dans un essai sur le cancer, le groupe témoin recevra la norme de soins actuelle, afin de comparer le nouveau traitement avec ce qui est déjà disponible.

Double aveugle : Cela signifie qu'aucun des patients, médecins ou chercheurs menant l'étude ne sait qui a été trié au hasard dans chaque bras de l'étude. Les études en double aveugle ne sont pas toujours réalisables. Par exemple, les médecins cherchant à savoir si les patients préfèrent les appels téléphoniques ou les e-mails postopératoires après la chirurgie de Mohs sauront à quels patients ils appellent et à qui ils envoient des e-mails.

Placebo: C'est ce que nous appelons ce que reçoivent les patients du groupe témoin. Il s'agit d'une pilule « vierge », par exemple, qui n'a aucun intérêt thérapeutique mais permet d'effectuer l'étude en double aveugle et d'éliminer les biais. Si un essai teste un médicament topique qui contient des ingrédients actifs et inactifs dans sa préparation, les participants du groupe témoin obtiennent ce qu'on appelle le «véhicule», c'est-à-dire tous les ingrédients qui rendent possible l'administration topique du médicament, sans l'ingrédient médical actif.

Norme de soins: Il s'agit de la meilleure pratique actuelle de traitement pour une maladie spécifique. Le traitement est déjà approuvé par la FDA et généralement largement utilisé par les professionnels de la santé.

Autorisation d'utilisation d'urgence (EUA): Dans des circonstances particulières (comme on l'a vu pendant la pandémie), la FDA peut émettre un EUA pour permettre l'utilisation d'une intervention, telle qu'un médicament ou un vaccin, avant qu'elle n'ait traversé l'ensemble des processus de test et d'approbation. Les circonstances doivent être graves ou mettre la vie en danger, et il ne peut y avoir d'autre option adéquate déjà approuvée par la FDA.