Riscos e benefícios — Mais de 140,000 ensaios clínicos nos EUA estavam disponíveis para pesquisa no clinicaltrials.gov no momento da publicação desta matéria. Muitos deles podem beneficiar pacientes no futuro. Crédito: XUBINGRUO/ISTOCK/GETTY IMAGES PLUS
Enquanto os tratamentos e vacinas COVID-19 estavam sendo desenvolvidos em 2020, os ensaios clínicos foram mais notícias nacionais do que nunca. O modo como um novo medicamento chega à sua farmácia é um processo regulatório complexo, mas também um ato humanitário que pode salvar vidas e mudar o mundo para melhor. Aqui está o que você precisa saber - e por que você deve considerar participar para um bem maior.
O que é um ensaio clinico?
Qualquer novo medicamento deve ser aprovado pelo FDA antes de ser colocado no mercado americano, e isso requer a coleta de dados em um ensaio clínico. A nova droga (ou dispositivo, ou outra intervenção) é cuidadosamente testada em um grupo de voluntários para descobrir se e quão bem ela pode prevenir, detectar ou tratar uma doença ou condição.
Os ensaios clínicos vão desde testar os efeitos de mudanças simples no estilo de vida, como tomar uma aspirina infantil uma vez por dia, até testar tratamentos potencialmente salvadores de vidas para pacientes com câncer avançado. Nos Estados Unidos, centenas de ensaios clínicos de câncer de pele estão acontecendo a qualquer momento.
Como funcionam os ensaios clínicos para tratamentos?
Antes que um tratamento, como um novo medicamento imunoterápico, possa ser administrado a qualquer pessoa em um ensaio clínico, ele deve passar por “ensaios pré-clínicos”. Esses testes são feitos em laboratório, em células e em animais (sim, é controverso; veja o quadro abaixo), e eles estabelecem como o medicamento pode funcionar e garantem que não causará danos graves.
Após passar pelos ensaios pré-clínicos, o medicamento pode avançar para os ensaios clínicos. Os ensaios clínicos são conduzidos em diversas fases. Na fase 1 , um pequeno número de pacientes recebe o tratamento e é acompanhado de perto para determinar a dose correta e a segurança geral. Na fase 2 , um grupo maior de pessoas recebe o tratamento para coletar dados preliminares sobre sua eficácia, enquanto se continua monitorando cuidadosamente quaisquer problemas de segurança e efeitos colaterais.
Os ensaios clínicos de Fase 3 são onde um medicamento é realmente colocado à prova. Esses ensaios normalmente envolvem centenas ou até milhares de voluntários que são acompanhados por meses ou anos, e geralmente são projetados para testar o tratamento em um grupo diversificado de pessoas, comparando-o ao "padrão de tratamento" atual.
Embora nem sempre seja possível, o padrão-ouro para um estudo de fase 3 de uma nova droga contra o câncer é um estudo randomizado, controlado e duplo-cego. Dividimos o que esses e outros termos importantes significam na caixa abaixo.
Os ensaios de Fase 4 , ou "estudos pós-comercialização", ocorrem após a aprovação do medicamento pela FDA e são utilizados para fornecer informações adicionais sobre a segurança, eficácia e melhores usos do medicamento.
Por que devo considerar ingressar em um ensaio clínico?
Seu médico pode sugerir a adesão a um ensaio clínico se o câncer estiver em estágio avançado ou se os tratamentos anteriores falharam, e há uma chance de que um tratamento experimental salve vidas.
Embora o tratamento possa apresentar riscos ou efeitos colaterais, participar de um ensaio clínico pode ajudar a salvar muitas vidas, incluindo a sua, e as gerações futuras se beneficiarão da pesquisa. Mesmo descobrir que um medicamento não funciona é uma parte extremamente importante da pesquisa médica.
O que devo esperar se participar?
Lembre-se de que você é um voluntário, mas concorda em seguir as diretrizes do investigador ao ingressar em um ensaio clínico. É importante entender os riscos e os benefícios potenciais da adesão. Se o seu médico trouxer ensaios clínicos com você, aqui estão algumas perguntas que você pode querer fazer:
- Que tipo e fase de ensaio clínico é?
- Existem resultados desta ou de fases de teste anteriores?
- Eu teria que viajar para fazer o tratamento?
- Quanto tempo vai durar o julgamento?
- Quais são os riscos de ingressar no julgamento?
- Quais efeitos colaterais já foram relatados com o tratamento?
E se um teste não for sobre um novo medicamento?
Quando um ensaio clínico investiga algo diferente de um novo medicamento para o câncer, ele pode ter um formato um pouco diferente. Um ensaio clínico que avalia um tratamento injetável que pode ajudar na cicatrização do tecido cicatricial, por exemplo, não necessariamente tem um padrão de tratamento para comparação. Os pacientes no grupo de controle deste estudo podem receber um placebo, embora o estudo provavelmente ainda seja duplo-cego, de modo que nem o paciente nem o médico saibam se é o placebo ou o tratamento na seringa. Alguns ensaios podem não exigir que você ingira ou receba nada. Um ensaio observacional em andamento no clinicaltrials.gov pede aos pacientes que fizeram cirurgia para câncer de pele no rosto que preencham um questionário online um ano após a cirurgia para avaliar a satisfação do paciente com as cicatrizes e a aparência geral.
Outros ensaios clínicos podem analisar medidas preventivas. Esses ensaios podem testar a eficácia de uma nova intervenção em comparação com um tratamento padrão ou um placebo, mas nunca devem expô-lo propositalmente a coisas que possam lhe causar danos. Por exemplo, outro estudo em andamento está examinando se a administração de terapia fotodinâmica (um tratamento que destrói células cancerosas ou pré-cancerosas usando um medicamento tópico fotossensibilizante e uma luz forte) a pacientes transplantados reduz o número de cânceres de pele não melanoma que eles desenvolvem ao longo do tempo.
Para este estudo e a pesquisa de satisfação do paciente, os ensaios estão fazendo perguntas sobre populações específicas, e você teria que pertencer a essa população – muitas vezes definida por idade, sexo, raça, etnia, localização geográfica ou estado da doença – para participar. Cada estudo terá requisitos de elegibilidade ligeiramente diferentes, dependendo do que o estudo está pedindo.
E você não precisa ter (ou já teve) câncer para participar de um ensaio clínico. Alguns ensaios, incluindo ensaios de tratamento, requerem voluntários saudáveis. Se você tem um histórico familiar de câncer de pele e deseja encontrar novas maneiras de reduzir seu próprio risco, pode estar interessado em um estudo de prevenção. Alguns ensaios de prevenção podem estar buscando ativamente pessoas com certos fatores de risco enquanto testam intervenções que ajudam os grupos mais suscetíveis.
Independentemente do formato do ensaio clínico, ao participar, você estará contribuindo para o avanço da pesquisa médica e científica e prestando um enorme serviço à humanidade. Você pode encontrar mais informações sobre ensaios clínicos e até mesmo procurar aqueles nos quais possa ter interesse em participar no site clinicaltrials.gov.
Testes em animais são necessários?
Os testes em animais são um aspecto controverso, mas amplamente difundido, da pesquisa médica, atualmente exigido pelo FDA para novos medicamentos (e isso inclui novos ingredientes ativos em protetores solares, que são regulamentados como medicamentos de venda livre nos EUA). Aqueles a favor dos testes em animais argumentam que eles mostram os potenciais efeitos tóxicos de uma nova droga ou ingrediente antes de serem testados em humanos. Ele ajuda a estabelecer a dose mais segura e demonstra como o corpo e o medicamento interagem para provocar uma resposta. Aqueles que se opõem dizem que esses testes são cruéis e desnecessários, matando animais quando na verdade podem ser preditores ruins de como os humanos respondem. Um estudo de 2020 descobriu que a toxicidade em ensaios pré-clínicos com animais não se correlacionava fortemente com a toxicidade em ensaios de fase 1 em humanos. Mesmo nossos parentes animais mais próximos podem ser fisiologicamente diferentes de nós. Por enquanto, enquanto garantem que os testes em animais atuais sejam conduzidos da maneira mais humana possível, cientistas e reguladores estão procurando substitutos adequados.
Glossário de Termos de Ensaios Clínicos
Randomização: Os pacientes inscritos no estudo serão distribuídos igualmente em grupos (geralmente dois, às vezes mais) de forma aleatória. A randomização dos grupos ajuda a garantir que não haja diferenças sistêmicas entre os grupos e elimina uma possível fonte de viés.
Controlado: Os grupos em que os pacientes são separados são frequentemente chamados de grupo de “tratamento” e grupo de “controle”. Os pacientes do grupo de tratamento recebem o tratamento experimental, enquanto os do grupo de controle não. O grupo de controle pode receber um placebo. Em um ensaio clínico de câncer, o grupo de controle receberá o tratamento padrão atual, para comparar o novo tratamento com o que já está disponível.
Duplo-cego: Isso significa que nenhum dos pacientes, médicos ou pesquisadores que conduzem o estudo sabe quem foi aleatoriamente alocado em cada grupo do estudo. Estudos duplo-cegos nem sempre são viáveis. Por exemplo, médicos que investigam se os pacientes preferem receber ligações telefônicas ou e-mails após a cirurgia de Mohs saberão quais pacientes estão contatando por telefone e quais estão recebendo por e-mail.
Placebo: É assim que chamamos o que os pacientes do grupo de controle recebem. É uma pílula "em branco", por exemplo, que não tem benefício terapêutico, mas permite que o estudo seja duplo-cego e elimine o viés. Se um ensaio clínico estiver testando um medicamento tópico que contém ingredientes ativos e inativos em sua composição, os participantes do grupo de controle recebem o que chamamos de "veículo", ou seja, todos os ingredientes que possibilitam a administração tópica do medicamento, sem o ingrediente ativo.
Padrão de tratamento: Este é o tratamento atualmente considerado a melhor prática para uma doença específica. O tratamento já foi aprovado pela FDA e geralmente é amplamente utilizado por profissionais de saúde.
Autorização de Uso Emergencial (EUA): Em circunstâncias especiais (como as observadas durante a pandemia), a FDA pode emitir uma EUA para permitir o uso de uma intervenção, como um medicamento ou vacina, antes que ela tenha passado por todos os processos de teste e aprovação. As circunstâncias devem ser graves ou representar risco de vida, e não pode haver outra opção adequada já aprovada pela FDA.
