太阳与皮肤新闻

临床上讲

作者:皮肤癌基金会 • 5 年 2021 月 XNUMX 日
临床试验实验室

虽然 19 年正在开发 COVID-2020 疗法和疫苗,但临床试验比以往任何时候都成为全国新闻。 一种新药如何进入您的药房是一个复杂的监管过程,也是一种人道主义行为,可以挽救生命并让世界变得更美好。 以下是您需要了解的内容——以及为什么您应该考虑为了更大的利益而参与。

什么是临床实验?

任何新药在投放美国市场之前都必须获得 FDA 的批准,这需要在临床试验中收集数据。 新药(或设备,或其他干预措施)在一组志愿者身上进行了仔细测试,以确定它是否以及如何预防、检测或治疗疾病或病症。

临床试验范围广泛,从测试简单生活方式改变的效果(例如每天服用一次婴儿阿司匹林)到测试可能挽救晚期癌症患者生命的治疗方法。 在美国,任何时候都在进行数百项皮肤癌临床试验。

治疗的临床试验如何进行?

一种治疗方法,例如一种新的免疫治疗药物,在可以在临床试验中给予任何人之前,必须经过“临床前试验”。 这些测试是在实验室、细胞和动物身上进行的(是的,这是有争议的;见下框),它们确定药物如何起作用并确保它不会造成严重伤害。

一旦通过临床前试验,该药物就可以进入临床试验。 临床试验分几个阶段进行。 在一个 阶段1 试验中,少数患者接受了治疗,并受到密切观察以确定其正确剂量和总体安全性。 在一个 阶段2 试验后,更多的人接受了治疗,以收集有关其效果(功效)的初步数据,同时仍仔细观察任何安全问题和副作用。

阶段3 试验是对药物进行真正测试的地方。 这些试验通常涉及数百甚至数千名志愿者,他们被跟踪数月或数年,通常旨在在不同人群中测试治疗方法,同时将其与当前的“护理标准”进行比较。

尽管并非总是可行,但新抗癌药物 3 期试验的黄金标准是一项随机、对照、双盲研究。 我们在下面的方框中分解了这些和其他关键术语的含义。

阶段4 试验或“上市后研究”发生在 FDA 批准药物之后,用于提供有关药物安全性、有效性和最佳用途的额外信息。

我为什么要考虑加入临床试验? 

如果您的癌症处于晚期,或者如果之前的治疗失败,您的医生可能会建议您参加临床试验,并且实验性治疗有可能挽救生命。

虽然治疗可能存在风险或副作用,但参与临床试验可以帮助挽救许多人的生命,包括您的生命,子孙后代将从这项研究中受益。 甚至发现毒品 工作是医学研究中极为重要的一环。

如果我参加,我应该期待什么?

请记住,您是一名志愿者,但您同意在参加临床试验时遵守研究者的指导方针。 了解加入的风险和潜在好处很重要。 如果您的医生向您提出临床试验,您可能想问以下一些问题:

  • 临床试验的类型和阶段是什么?
  • 本次或之前的试验阶段是否有任何结果?
  • 我需要旅行才能接受治疗吗?
  • 审判会持续多久?
  • 加入试用有哪些风险?
  • 治疗已经报告了哪些副作用?

如果试验与新药无关怎么办?

当一项临床试验正在研究一种新的抗癌药物以外的东西时,它可能看起来有点不同。 例如,一项针对可以帮助疤痕组织愈合的注射治疗的临床试验不一定有与之比较的护理标准。 该研究的对照组中的患者可能会接受安慰剂,尽管该研究可能仍然是盲法的,因此患者和医生都不知道这是安慰剂还是注射器中的治疗。 有些试验可能根本不需要您摄取或接受任何东西。 一项正在进行的观察性试验 clinicaltrials.gov 要求接受过面部皮肤癌手术的患者在手术一年后填写在线调查,以评估患者对任何疤痕和整体外观的满意度。

其他试验可能会着眼于预防措施。 这些试验可能会测试新干预措施与标准护理或安慰剂相比的效果如何,但绝不应故意让您接触可能对您造成伤害的事物。 例如,另一项正在进行的研究正在检查是否给予 光动力疗法 (一种使用光敏局部药物和强光破坏癌细胞或癌前细胞的治疗方法)对器官移植患者来说,可以减少他们随着时间的推移患上非黑色素瘤皮肤癌的数量。

对于这项研究和患者满意度调查,试验会询问有关特定人群的问题,您必须属于该人群——通常按年龄、性别、种族、民族、地理位置或疾病状况来定义——才能加入。 每项研究的资格要求都会略有不同,具体取决于研究的要求。

而且您不必患有(或已经患有)癌症即可参加临床试验。 一些试验,包括治疗试验,需要健康的志愿者。 如果您有皮肤癌家族史并想找到降低自身风险的新方法,您可能会对预防试验感兴趣。 一些预防试验可能正在积极寻找具有某些风险因素的人,因为他们测试有助于最易感人群的干预措施。

无论临床试验的设置如何,您都在通过参与帮助推进医学和科学研究,并为人类做出巨大贡献。 您可以在以下网址找到更多有关临床试验的信息,甚至可以搜索您可能想加入的试验 clinicaltrials.gov.

是否需要进行动物试验?

动物试验是医学研究中一个有争议但广泛存在的方面,目前 FDA 要求对新药进行动物试验(其中包括防晒霜中的新活性成分,这些成分在美国被视为非处方药)。 支持动物试验的人认为,在对人体进行试验之前,它可以显示新药或成分的潜在毒性作用。 它有助于确定最安全的剂量并展示身体和药物如何相互作用以引发反应。 反对者说这些测试是残忍和不必要的,在它们实际上可能不能很好地预测人类反应的情况下杀死动物。 2020 年的一项研究发现,临床前动物试验中的毒性与人体 1 期试验中的毒性没有很强的相关性。 即使是我们最亲近的动物亲属,在生理上也可能与我们不同。 目前,在确保当前的动物试验以尽可能最人道的方式进行的同时,科学家和监管机构正在寻找合适的替代品。


临床试验术语表

随机: 参加研究的患者将被随机平均分成几组(通常是两组,有时更多)。 随机化谁属于哪个组有助于确保组之间没有系统性差异并消除潜在的偏见来源。

受控: 患者被分成的组通常被称为“治疗”组和“控制”组。 治疗组中的人接受实验性治疗,而对照组中的人则不接受。 对照组可以接受安慰剂。 在癌症试验中,对照组将接受当前的护理标准,以将新疗法与现有疗法进行比较。

双盲: 这意味着进行这项研究的患者、医生或研究人员都不知道谁被随机分到研究的每个组中。 双盲研究并不总是可行的。 例如,调查患者在 Mohs 手术后是否更喜欢术后电话或电子邮件的医生将知道他们给哪些患者打电话,给哪些患者发电子邮件。

安慰剂: 这就是我们所说的对照组患者接受的治疗。 例如,它是一种“空白”药丸,没有治疗作用,但允许双盲研究并消除偏见。 如果试验正在测试一种外用药物,其制备过程中既有活性成分也有非活性成分,对照组的参与者会得到所谓的“载体”,即使药物局部给药成为可能的所有成分,没有活性药物成分。

护理标准: 这是当前针对特定疾病的最佳治疗方法。 该疗法已获得 FDA 批准,通常被医疗保健专业人员广泛使用。

紧急使用授权 (EUA): 在特殊情况下(如大流行期间所见),FDA 可以发布 EUA 以允许在药物或疫苗等干预措施通过完整范围的测试和批准程序之前使用它。 这种情况必须是严重的或威胁生命的,并且不可能有另一种适当的FDA批准。

 

刊登于 2021 年皮肤癌基金会期刊

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