Κίνδυνοι και οφέλη — Περισσότερες από 140,000 δοκιμές στις ΗΠΑ ήταν διαθέσιμες για αναζήτηση στο clinicaltrials.gov κατά τη στιγμή της δημοσίευσης. Πολλές από αυτές μπορεί να ωφελήσουν μελλοντικούς ασθενείς. Πίστωση: XUBINGRUO/ISTOCK/GETTY IMAGES PLUS
Ενώ οι θεραπείες και τα εμβόλια για τον COVID-19 αναπτύχθηκαν το 2020, οι κλινικές δοκιμές έκαναν περισσότερες εθνικές ειδήσεις από ποτέ. Το πώς ένα νέο φάρμακο φτάνει στο φαρμακείο σας είναι μια περίπλοκη ρυθμιστική διαδικασία αλλά και μια ανθρωπιστική πράξη που μπορεί να σώσει ζωές και να αλλάξει τον κόσμο προς το καλύτερο. Εδώ είναι τι πρέπει να γνωρίζετε — και γιατί θα πρέπει να εξετάσετε το ενδεχόμενο συμμετοχής για το γενικότερο καλό.
Τι είναι μια κλινική δοκιμή;
Οποιοδήποτε νέο φάρμακο πρέπει να εγκριθεί από τον FDA προτού διατεθεί στην αγορά των ΗΠΑ, και αυτό απαιτεί τη συλλογή δεδομένων σε μια κλινική δοκιμή. Το νέο φάρμακο (ή συσκευή ή άλλη παρέμβαση) δοκιμάζεται προσεκτικά σε μια ομάδα εθελοντών για να διαπιστωθεί εάν και πόσο καλά μπορεί να αποτρέψει, να ανιχνεύσει ή να θεραπεύσει μια ασθένεια ή πάθηση.
Οι κλινικές δοκιμές εκτείνονται από τη δοκιμή των επιπτώσεων απλών αλλαγών στον τρόπο ζωής, όπως η λήψη ασπιρίνης για μωρά μία φορά την ημέρα, έως τη δοκιμή δυνητικά σωτήριων θεραπειών για ασθενείς με προχωρημένο καρκίνο. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, εκατοντάδες κλινικές δοκιμές για τον καρκίνο του δέρματος πραγματοποιούνται ανά πάσα στιγμή.
Πώς λειτουργούν οι κλινικές δοκιμές για θεραπείες;
Προτού μια θεραπεία, όπως ένα νέο φάρμακο ανοσοθεραπείας, μπορεί να δοθεί σε οποιονδήποτε σε μια κλινική δοκιμή, πρέπει να περάσει από «προκλινικές δοκιμές». Αυτές οι δοκιμές γίνονται σε εργαστήριο, σε κύτταρα και σε ζώα (ναι, είναι αμφιλεγόμενο, βλέπε πλαίσιο παρακάτω) και καθορίζουν πώς θα μπορούσε να λειτουργήσει το φάρμακο και διασφαλίζουν ότι δεν θα προκαλέσει σοβαρή βλάβη.
Μόλις περάσει τις προκλινικές δοκιμές, το φάρμακο μπορεί να περάσει σε κλινικές δοκιμές. Οι κλινικές δοκιμές διεξάγονται σε διάφορες φάσεις. Σε μια δοκιμή φάσης 1 , ένας μικρός αριθμός ασθενών λαμβάνει τη θεραπεία και παρακολουθείται στενά για να καθοριστεί η σωστή δόση και η συνολική ασφάλειά της. Σε μια δοκιμή φάσης 2 , μια μεγαλύτερη ομάδα ατόμων λαμβάνει τη θεραπεία για να συλλεχθούν προκαταρκτικά δεδομένα σχετικά με το πόσο καλά λειτουργεί (την αποτελεσματικότητά της), ενώ παράλληλα παρακολουθούνται προσεκτικά για τυχόν ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια και παρενέργειες.
Οι δοκιμές φάσης 3 είναι εκείνες όπου ένα φάρμακο τίθεται πραγματικά σε δοκιμασία. Αυτές οι δοκιμές συνήθως περιλαμβάνουν εκατοντάδες ή και χιλιάδες εθελοντές που παρακολουθούνται για μήνες ή χρόνια και συνήθως έχουν σχεδιαστεί για να δοκιμάσουν τη θεραπεία σε μια ποικιλόμορφη ομάδα ανθρώπων, συγκρίνοντάς την με το τρέχον «πρότυπο περίθαλψης».
Αν και δεν είναι πάντα δυνατό, το χρυσό πρότυπο για μια δοκιμή φάσης 3 ενός νέου αντικαρκινικού φαρμάκου είναι μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη, διπλά τυφλή μελέτη. Αναλύουμε τι σημαίνουν αυτοί και άλλοι βασικοί όροι στο πλαίσιο, παρακάτω.
Οι δοκιμές Φάσης 4 , ή «μελέτες μετά την κυκλοφορία του φαρμάκου», πραγματοποιούνται μετά την έγκριση του φαρμάκου από τον FDA και χρησιμοποιούνται για την παροχή πρόσθετων πληροφοριών σχετικά με την ασφάλεια, την αποτελεσματικότητα και τις βέλτιστες χρήσεις του φαρμάκου.
Γιατί να σκεφτώ να συμμετάσχω σε μια κλινική δοκιμή;
Ο γιατρός σας μπορεί να σας προτείνει τη συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή εάν ο καρκίνος σας βρίσκεται σε προχωρημένο στάδιο ή εάν οι προηγούμενες θεραπείες έχουν αποτύχει και υπάρχει πιθανότητα μια πειραματική θεραπεία να είναι σωτήρια.
Ενώ μπορεί να υπάρχουν κίνδυνοι ή παρενέργειες από τη θεραπεία, η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή θα μπορούσε να βοηθήσει να σωθούν πολλές ζωές, συμπεριλαμβανομένης της δικής σας, και οι μελλοντικές γενιές θα επωφεληθούν από την έρευνα. Ακόμα και η διαπίστωση ότι ένα φάρμακο δεν λειτουργεί είναι ένα εξαιρετικά σημαντικό μέρος της ιατρικής έρευνας.
Τι να περιμένω αν συμμετάσχω;
Θυμηθείτε ότι είστε εθελοντής, αλλά συμφωνείτε να ακολουθείτε τις οδηγίες του ερευνητή όταν συμμετέχετε σε μια κλινική δοκιμή. Είναι σημαντικό να κατανοήσετε τόσο τους κινδύνους όσο και τα πιθανά οφέλη της συμμετοχής. Εάν ο γιατρός σας φέρει μαζί σας κλινικές δοκιμές, μπορείτε να κάνετε μερικές ερωτήσεις:
- Τι είδους και τι φάση κλινικής δοκιμής είναι;
- Υπάρχουν αποτελέσματα από αυτήν ή από προηγούμενες δοκιμαστικές φάσεις;
- Θα έπρεπε να ταξιδέψω για να πάρω τη θεραπεία;
- Πόσο θα διαρκέσει η δίκη;
- Ποιοι είναι οι κίνδυνοι συμμετοχής στη δοκιμή;
- Ποιες παρενέργειες έχουν ήδη αναφερθεί από τη θεραπεία;
Τι γίνεται αν μια δοκιμή δεν αφορά ένα νέο φάρμακο;
Όταν μια κλινική δοκιμή διερευνά κάτι διαφορετικό από ένα νέο φάρμακο για τον καρκίνο, μπορεί να φαίνεται λίγο διαφορετικό. Μια κλινική δοκιμή που εξετάζει μια ενέσιμη θεραπεία που θα μπορούσε να βοηθήσει στην επούλωση του ουλώδους ιστού, για παράδειγμα, δεν έχει απαραίτητα ένα πρότυπο φροντίδας για να τη συγκρίνει. Οι ασθενείς στο σκέλος ελέγχου αυτής της μελέτης μπορεί να λάβουν εικονικό φάρμακο, αν και η μελέτη πιθανότατα θα εξακολουθεί να είναι τυφλή, επομένως ούτε ο ασθενής ούτε ο γιατρός θα γνωρίζουν αν πρόκειται για το εικονικό φάρμακο ή τη θεραπεία στη σύριγγα. Ορισμένες δοκιμές μπορεί να μην απαιτούν να καταπιείτε ή να λάβετε οτιδήποτε. Μια συνεχιζόμενη παρατήρησης στο clinicaltrials.gov ζητά από ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε χειρουργική επέμβαση για καρκίνο του δέρματος στο πρόσωπό τους να συμπληρώσουν μια διαδικτυακή έρευνα ένα χρόνο μετά την επέμβασή τους για να αξιολογήσουν την ικανοποίηση των ασθενών με τυχόν ουλές και τη συνολική εμφάνιση.
Άλλες δοκιμές θα μπορούσαν να εξετάσουν προληπτικά μέτρα. Αυτές οι δοκιμές μπορεί να ελέγξουν πόσο καλά αποδίδει μια νέα παρέμβαση σε σύγκριση με μια τυπική φροντίδα ή ένα εικονικό φάρμακο, αλλά δεν θα πρέπει ποτέ να σας εκθέτουν σκόπιμα σε πράγματα που μπορεί να σας προκαλέσουν βλάβη. Για παράδειγμα, μια άλλη μελέτη που βρίσκεται σε εξέλιξη εξετάζει εάν η χορήγηση φωτοδυναμικής θεραπείας (μιας θεραπείας που καταστρέφει καρκινικά ή προκαρκινικά κύτταρα χρησιμοποιώντας ένα τοπικό φωτοευαισθητοποιητικό φάρμακο και ένα ισχυρό φως) σε ασθενείς με μεταμόσχευση οργάνων μειώνει τον αριθμό των μη μελανωματικών καρκίνων του δέρματος που αναπτύσσουν με την πάροδο του χρόνου.
Για αυτήν τη μελέτη και την έρευνα ικανοποίησης ασθενών, οι δοκιμές θέτουν ερωτήσεις σχετικά με συγκεκριμένους πληθυσμούς και θα πρέπει να ανήκετε σε αυτόν τον πληθυσμό —που συχνά ορίζεται από την ηλικία, το φύλο, τη φυλή, την εθνικότητα, τη γεωγραφική τοποθεσία ή την κατάσταση ασθένειας — για να συμμετάσχετε. Κάθε μελέτη θα έχει ελαφρώς διαφορετικές απαιτήσεις επιλεξιμότητας, ανάλογα με το τι ζητά η μελέτη.
Και δεν χρειάζεται να έχετε (ή είχατε) καρκίνο για να συμμετάσχετε σε μια κλινική δοκιμή. Ορισμένες δοκιμές, συμπεριλαμβανομένων των δοκιμών θεραπείας, απαιτούν υγιείς εθελοντές. Εάν έχετε οικογενειακό ιστορικό καρκίνου του δέρματος και θέλετε να βρείτε νέους τρόπους για να μειώσετε τον δικό σας κίνδυνο, μπορεί να σας ενδιαφέρει μια δοκιμή πρόληψης. Ορισμένες δοκιμές πρόληψης μπορεί να αναζητούν ενεργά άτομα με ορισμένους παράγοντες κινδύνου, καθώς δοκιμάζουν παρεμβάσεις που βοηθούν τις πιο ευαίσθητες ομάδες.
Όποια και αν είναι η οργάνωση της κλινικής δοκιμής, συμμετέχοντας συμβάλλετε στην προώθηση της ιατρικής και επιστημονικής έρευνας και προσφέρετε μια τεράστια υπηρεσία στην ανθρωπότητα. Μπορείτε να βρείτε περισσότερα για τις κλινικές δοκιμές, ακόμη και να αναζητήσετε δοκιμές στις οποίες μπορεί να θέλετε να συμμετάσχετε, στο clinicaltrials.gov.
Είναι απαραίτητη η δοκιμή σε ζώα;
Οι δοκιμές σε ζώα είναι μια αμφιλεγόμενη αλλά ευρέως διαδεδομένη πτυχή της ιατρικής έρευνας, που απαιτείται επί του παρόντος από τον FDA για νέα φάρμακα (και περιλαμβάνει νέα ενεργά συστατικά σε αντηλιακά, τα οποία ρυθμίζονται ως φάρμακα χωρίς ιατρική συνταγή στις ΗΠΑ). Όσοι είναι υπέρ των δοκιμών σε ζώα υποστηρίζουν ότι δείχνει πιθανές τοξικές επιδράσεις ενός νέου φαρμάκου ή συστατικού πριν δοκιμαστεί σε ανθρώπους. Βοηθά στον καθορισμό της ασφαλέστερης δόσης και δείχνει πώς το σώμα και το φάρμακο αλληλεπιδρούν για να προκαλέσουν ανταπόκριση. Οι αντίθετοι λένε ότι αυτές οι δοκιμές είναι σκληρές και περιττές, σκοτώνοντας ζώα ενώ στην πραγματικότητα μπορεί να είναι κακοί προγνωστικοί παράγοντες για το πώς αντιδρούν οι άνθρωποι. Μια μελέτη του 2020 διαπίστωσε ότι η τοξικότητα σε προκλινικές δοκιμές σε ζώα δεν συσχετίστηκε ισχυρά με την τοξικότητα σε δοκιμές φάσης 1 σε ανθρώπους. Ακόμη και οι πιο κοντινοί συγγενείς ζώων μπορεί να είναι φυσιολογικά διαφορετικοί από εμάς. Προς το παρόν, ενώ διασφαλίζουν ότι οι τρέχουσες δοκιμές σε ζώα διεξάγονται με τον πιο ανθρώπινο τρόπο, οι επιστήμονες και οι ρυθμιστικές αρχές αναζητούν κατάλληλα υποκατάστατα.
Γλωσσάρι όρων κλινικής δοκιμής
Τυχαιοποίηση: Οι ασθενείς που θα συμμετάσχουν στη μελέτη θα ταξινομηθούν ισότιμα σε ομάδες (συχνά δύο, μερικές φορές περισσότερες) τυχαία. Η τυχαιοποίηση του ποιος ανήκει σε ποια ομάδα βοηθά να διασφαλιστεί ότι δεν υπάρχουν συστηματικές διαφορές μεταξύ των ομάδων και εξαλείφει μια πιθανή πηγή μεροληψίας.
Ελεγχόμενη: Οι ομάδες στις οποίες χωρίζονται οι ασθενείς αναφέρονται συχνά ως «θεραπευτικό» σκέλος και «έλεγχος». Όσοι ανήκουν σε ένα θεραπευτικό σκέλος λαμβάνουν την πειραματική θεραπεία, ενώ όσοι ανήκουν στο ελεγχόμενο σκέλος όχι. Η ομάδα ελέγχου μπορεί να λάβει εικονικό φάρμακο. Σε μια κλινική δοκιμή για τον καρκίνο, η ομάδα ελέγχου θα λάβει το τρέχον πρότυπο φροντίδας, για να συγκρίνει τη νέα θεραπεία με αυτό που είναι ήδη διαθέσιμο.
Διπλά τυφλή: Αυτό σημαίνει ότι κανένας από τους ασθενείς, τους γιατρούς ή τους ερευνητές που διεξάγουν τη μελέτη δεν γνωρίζει ποιος έχει ταξινομηθεί τυχαία σε κάθε σκέλος της μελέτης. Οι διπλά τυφλές μελέτες δεν είναι πάντα εφικτές. Για παράδειγμα, οι γιατροί που διερευνούν εάν οι ασθενείς προτιμούν μετεγχειρητικά τηλεφωνήματα ή email μετά από χειρουργική επέμβαση Mohs θα γνωρίζουν σε ποιους ασθενείς καλούν και σε ποιους στέλνουν email.
Εικονικό φάρμακο: Αυτό ονομάζουμε αυτό που λαμβάνουν οι ασθενείς στην ομάδα ελέγχου. Είναι ένα «κενό» χάπι, για παράδειγμα, που δεν έχει θεραπευτικό όφελος, αλλά επιτρέπει στη μελέτη να είναι διπλά τυφλή και να εξαλείφει την προκατάληψη. Εάν μια δοκιμή εξετάζει ένα τοπικό φάρμακο που έχει ενεργά καθώς και ανενεργά συστατικά στην παρασκευή του, οι συμμετέχοντες στην ομάδα ελέγχου λαμβάνουν αυτό που ονομάζεται «όχημα», δηλαδή όλα τα συστατικά που καθιστούν δυνατή την τοπική χορήγηση του φαρμάκου, χωρίς το ενεργό ιατρικό συστατικό.
Πρότυπο φροντίδας: Αυτή είναι η τρέχουσα βέλτιστη πρακτική θεραπείας για μια συγκεκριμένη ασθένεια. Η θεραπεία έχει ήδη εγκριθεί από τον FDA και συνήθως χρησιμοποιείται ευρέως από επαγγελματίες υγείας.
Άδεια Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης (EUA): Σε ειδικές περιπτώσεις (όπως παρατηρήθηκε κατά τη διάρκεια της πανδημίας), ο FDA μπορεί να εκδώσει EUA για να επιτρέψει τη χρήση μιας παρέμβασης, όπως ενός φαρμάκου ή ενός εμβολίου, πριν περάσει από το πλήρες εύρος των διαδικασιών δοκιμών και έγκρισης. Οι περιστάσεις πρέπει να είναι σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή και δεν μπορεί να υπάρχει άλλη επαρκής επιλογή που να έχει ήδη εγκριθεί από τον FDA.
