Риски и преимущества — На момент публикации на сайте clinicaltrials.gov было доступно для поиска более 140 000 клинических испытаний в США. Многие из них могут принести пользу будущим пациентам. Фото: XUBINGRUO/ISTOCK/GETTY IMAGES PLUS
В то время как в 19 году разрабатывались методы лечения и вакцины против COVID-2020, о клинических испытаниях стало больше национальных новостей, чем когда-либо прежде. То, как новое лекарство попадает в вашу аптеку, — это сложный регуляторный процесс, но также и гуманитарный акт, который может спасти жизни и изменить мир к лучшему. Вот что вам нужно знать — и почему вы должны подумать об участии для общего блага.
Что такое клиническое испытание?
Любое новое лекарство должно быть одобрено FDA, прежде чем оно будет выпущено на рынок США, а для этого требуется сбор данных в ходе клинических испытаний. Новое лекарство (или устройство, или другое вмешательство) тщательно тестируется на группе добровольцев, чтобы выяснить, может ли оно предотвратить, выявить или вылечить заболевание или состояние, и если да, то насколько хорошо.
Клинические испытания охватывают всю гамму от проверки эффектов простых изменений образа жизни, таких как прием детского аспирина один раз в день, до тестирования потенциально спасающих жизнь методов лечения пациентов с запущенными формами рака. В Соединенных Штатах в любой момент времени проводятся сотни клинических испытаний рака кожи.
Как проходят клинические испытания методов лечения?
Прежде чем лечение, такое как новый иммунотерапевтический препарат, можно будет назначить кому-либо в клинических испытаниях, оно должно пройти «доклинические испытания». Эти тесты проводятся в лаборатории, на клетках и на животных (да, это спорно; см. вставку ниже), и они устанавливают, как лекарство может работать, и убеждаются, что оно не причинит серьезного вреда.
После успешного прохождения доклинических испытаний препарат может перейти к клиническим испытаниям. Клинические испытания проводятся в несколько фаз. В фазе 1 небольшое количество пациентов получают лечение и находятся под пристальным наблюдением для определения правильной дозы и общей безопасности. В фазе 2 лечение получает большая группа людей для сбора предварительных данных о его эффективности, при этом тщательно отслеживаются любые проблемы с безопасностью и побочные эффекты.
Третья фаза клинических испытаний – это этап, на котором препарат действительно проходит проверку на прочность. В этих испытаниях обычно участвуют сотни или даже тысячи добровольцев, за которыми наблюдают в течение месяцев или лет, и, как правило, они предназначены для проверки эффективности лечения на разнообразной группе людей в сравнении с существующим «стандартом лечения».
Хотя это и не всегда возможно, золотым стандартом третьей фазы испытаний нового противоракового препарата является рандомизированное контролируемое двойное слепое исследование. Мы разберем, что означают эти и другие ключевые термины, в поле ниже.
Четвертая фаза клинических испытаний, или «постмаркетинговые исследования», проводится после одобрения препарата Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и используется для получения дополнительной информации о безопасности, эффективности и оптимальном применении препарата.
Почему мне следует подумать об участии в клиническом испытании?
Ваш врач может сообщить о присоединении к клиническому испытанию, если ваш рак находится на поздней стадии или если предыдущее лечение не помогло, и есть шанс, что экспериментальное лечение спасет жизнь.
Несмотря на возможные риски или побочные эффекты лечения, участие в клинических испытаниях может помочь спасти множество жизней, включая вашу, и будущие поколения получат пользу от этих исследований. Даже выяснение того, что лекарство не работает, является чрезвычайно важной частью медицинских исследований.
Чего мне ожидать, если я буду участвовать?
Помните, что вы являетесь добровольцем, но соглашаетесь следовать указаниям исследователя, когда присоединяетесь к клиническому испытанию. Важно понимать как риски, так и потенциальные преимущества присоединения. Если ваш врач обсуждает с вами клинические испытания, вот несколько вопросов, которые вы, возможно, захотите задать:
- Что это за тип и фаза клинического исследования?
- Есть ли какие-либо результаты этого или предыдущих этапов испытаний?
- Придется ли мне ехать на лечение?
- Как долго будет длиться суд?
- Каковы риски присоединения к испытанию?
- О каких побочных эффектах лечения уже сообщалось?
Что, если испытание касается не нового лекарства?
Когда клиническое исследование изучает что-то, кроме нового противоракового препарата, оно может выглядеть несколько иначе. Например, клиническое исследование инъекционного лечения, которое может способствовать заживлению рубцовой ткани, не обязательно имеет стандарт лечения для сравнения. Пациенты в контрольной группе этого исследования могут получать плацебо, хотя исследование, вероятно, все равно будет слепым, поэтому ни пациент, ни врач не будут знать, что находится в шприце: плацебо или лечение. В некоторых исследованиях может вообще не потребоваться прием каких-либо лекарств внутрь. В одном из текущих наблюдательных исследований на clinicaltrials.gov пациентам, перенесшим операцию по удалению рака кожи на лице, предлагается заполнить онлайн-опрос через год после операции, чтобы оценить удовлетворенность пациентов рубцами и общим внешним видом.
Другие исследования могут быть посвящены профилактическим мерам. В этих исследованиях может проверяться эффективность нового метода лечения по сравнению со стандартным лечением или плацебо, но ни в коем случае нельзя намеренно подвергать пациента воздействию факторов, которые могут причинить вред. Например, в другом текущем исследовании изучается, снижает ли применение фотодинамической терапии (лечения, которое уничтожает раковые или предраковые клетки с помощью фотосенсибилизирующего местного препарата и сильного света) у пациентов после трансплантации органов количество случаев немеланомного рака кожи, развивающегося у них с течением времени.
Для этого исследования и опроса удовлетворенности пациентов испытания задают вопросы о конкретных группах населения, и вы должны принадлежать к этой группе — часто определяемой по возрасту, полу, расе, этнической принадлежности, географическому местоположению или статусу заболевания — чтобы присоединиться. Каждое исследование будет иметь немного разные требования приемлемости, в зависимости от того, что задает исследование.
И вам не обязательно иметь (или иметь) рак, чтобы присоединиться к клиническому испытанию. Для некоторых испытаний, включая испытания лечения, требуются здоровые добровольцы. Если у вас есть семейная история рака кожи и вы хотите найти новые способы снижения собственного риска, вас может заинтересовать профилактическое испытание. Некоторые профилактические испытания могут активно искать людей с определенными факторами риска, поскольку они проверяют вмешательства, которые помогают наиболее восприимчивым группам.
Независимо от формата клинического исследования, ваше участие в нем способствует развитию медицинских и научных исследований и оказывает огромную услугу человечеству. Более подробную информацию о клинических исследованиях, а также возможность поиска интересующих вас исследований, вы можете найти на сайте clinicaltrials.gov.
Необходимо ли тестирование на животных?
Тестирование на животных является спорным, но широко распространенным аспектом медицинских исследований, которые в настоящее время требуются FDA для новых лекарств (включая новые активные ингредиенты в солнцезащитных кремах, которые в США регулируются как безрецептурные препараты). Сторонники тестирования на животных утверждают, что оно показывает потенциальные токсические эффекты нового лекарства или ингредиента до того, как оно будет испытано на людях. Он помогает установить самую безопасную дозу и демонстрирует, как организм и лекарство взаимодействуют, вызывая ответную реакцию. Противники говорят, что эти тесты жестоки и ненужны, они убивают животных, хотя на самом деле они могут плохо предсказывать реакцию людей. Одно исследование 2020 года показало, что токсичность в доклинических испытаниях на животных не сильно коррелирует с токсичностью в испытаниях фазы 1 на людях. Даже наши ближайшие родственники-животные могут физиологически отличаться от нас. На данный момент, следя за тем, чтобы текущие испытания на животных проводились максимально гуманно, ученые и регулирующие органы ищут подходящие заменители.
Глоссарий терминов клинических испытаний
Рандомизированный метод: Пациенты, включенные в исследование, будут случайным образом равномерно распределены по группам (часто по две, иногда больше). Рандомизация распределения по группам помогает гарантировать отсутствие системных различий между группами и исключает потенциальный источник предвзятости.
Контролируемые исследования: Группы, на которые разделяют пациентов, часто называют «лечебной» группой и «контрольной» группой. Пациенты в лечебной группе получают экспериментальное лечение, а пациенты в контрольной группе — нет. Контрольная группа может получать плацебо. В исследовании рака контрольная группа получает стандартное лечение, чтобы сравнить новое лечение с уже существующими методами.
Двойное слепое исследование: это означает, что ни пациенты, ни врачи, ни исследователи, проводящие исследование, не знают, кто был случайным образом распределен в каждую группу исследования. Двойные слепые исследования не всегда осуществимы. Например, врачи, изучающие, предпочитают ли пациенты послеоперационные телефонные звонки или электронные письма после операции Мооса, будут знать, каким пациентам они звонят, а каким отправляют электронные письма.
Плацебо: Так называется то, что получают пациенты в контрольной группе. Это, например, «пустая» таблетка, не обладающая терапевтическим эффектом, но позволяющая провести двойное слепое исследование и исключить предвзятость. Если в исследовании тестируется местный препарат, содержащий как активные, так и неактивные ингредиенты, участники контрольной группы получают так называемый «носитель», то есть все ингредиенты, обеспечивающие местное применение препарата, без активного лекарственного компонента.
Стандарт лечения: Это наиболее эффективный на данный момент метод лечения конкретного заболевания. Данный метод лечения уже одобрен FDA и обычно широко используется медицинскими работниками.
Разрешение на экстренное использование (EUA): В особых обстоятельствах (как это было во время пандемии) FDA может выдать разрешение на экстренное использование, позволяющее применять лекарственный препарат или вакцину до того, как они пройдут полный цикл испытаний и утверждения. Обстоятельства должны быть серьезными или угрожающими жизни, и не должно быть другого адекватного варианта, уже одобренного FDA.
