臨床上講

風險與回報－截至發稿時，clinicaltrials.gov網站可檢索美國超過140,000萬項臨床試驗。其中許多試驗可能對未來的患者有益。圖片來源：XUBINGRUO/ISTOCK/GETTY IMAGES PLUS

雖然 19 年正在開發 COVID-2020 治療方法和疫苗，但臨床試驗比以往任何時候都更成為全國性新聞。新藥如何到達您的藥房是一個複雜的監管過程，但也是一種人道主義行為，可以拯救生命並讓世界變得更美好。以下是您需要了解的內容，以及為什麼您應該考慮為了更大的利益而參與。

什麼是臨床實驗？

任何新藥都必須獲得 FDA 的批准才能投放到美國市場，這需要在臨床試驗中收集數據。新藥物（或設備或其他幹預措施）在一組志願者身上進行了仔細測試，以了解其是否能夠以及如何有效地預防、檢測或治療疾病或病症。

臨床試驗涵蓋了從測試簡單的生活方式改變（例如每天服用一次小阿斯匹靈）的效果到測試晚期癌症患者可能挽救生命的治療方法。在美國，隨時都有數百項皮膚癌臨床試驗正在進行中。

治療的臨床試驗如何進行？

在臨床試驗中向任何人提供治療（例如新的免疫療法藥物）之前，必須經過「臨床前試驗」。這些測試是在實驗室、細胞和動物中進行的（是的，這是有爭議的；請參閱下面的方框），它們確定了藥物如何發揮作用，並確保它不會造成嚴重傷害。

藥物一旦通過臨床前試驗，即可進入臨床試驗階段。臨床試驗分為多個階段。在I期試驗中，少量患者接受治療，並接受密切觀察，以確定適當的劑量和整體安全性。在II期試驗中，更大規模的患者群體接受治療，以收集藥物療效的初步數據，同時繼續密切監測任何安全問題和副作用。

第三期臨床試驗是對藥物真正進行檢驗的階段。這些試驗通常涉及數百甚至數千名志願者，對他們進行數月或數年的隨訪，其目的通常是為了在不同人群中測試該療法，並將其與當前的「標準療法」進行比較。

儘管並不總是可行，但新抗癌藥物 3 期試驗的黃金標準是隨機、對照、雙盲研究。我們在下面的框框中詳細解釋了這些和其他關鍵術語的含義。

第四期試驗，或稱“上市後研究”，是在FDA批准藥物後進行的，目的是提供有關藥物的安全性、有效性和最佳用途的更多資訊。

為什麼我應該考慮參加臨床試驗？ 

如果您的癌症處於晚期，或先前的治療失敗，且實驗性治療有可能挽救生命，您的醫生可能會提出參加臨床試驗。

雖然治療可能有風險或副作用，但參與臨床試驗可以挽救許多生命，包括您自己的生命，而且子孫後代也將從這項研究中受益。即使發現某種藥物無效，也是醫學研究中極為重要的一部分。

如果我參加，我該期待什麼？

請記住，您是志願者，但您同意在參加臨床試驗時遵循研究者的指南。了解加入的風險和潛在好處非常重要。如果您的醫師向您提起臨床試驗，您可能想問以下一些問題：

• 臨床試驗的類型和階段是什麼？
• 此階段或之前的試驗階段有任何結果嗎？
• 我需要出差才能接受治療嗎？
• 審判會持續多久？
• 加入試驗有哪些風險？
• 治療中已經報告了哪些副作用？

如果試驗不是關於新藥怎麼辦？

當臨床試驗研究的並非新型抗癌藥物時，其形式可能略有不同。例如，一項研究注射療法以幫助疤痕組織癒合的臨床試驗，未必有可供比較的標準治療方案。研究的對照組患者可能會接受安慰劑，但研究很可能仍會採用雙盲設計，因此患者和醫生都不知道注射器中註射的是安慰劑還是治療藥物。有些試驗甚至可能完全不需要患者攝取或接受任何藥物。例如，clinicaltrials.gov網站上正在進行的一項觀察性試驗，要求接受過臉部皮膚癌手術的患者在術後一年填寫一份線上調查問卷，以評估患者對疤痕和整體外觀的滿意度。

其他試驗可能會著眼於預防措施。這些試驗可能會測試一種新的干預措施與標準療法或安慰劑相比的效果，但絕不會故意讓您接觸可能對您造成傷害的因素。例如，另一項正在進行的研究正在檢驗，對器官移植患者進行光動力療法（一種使用光敏外用藥物和強光破壞癌細胞或癌前細胞的治療方法）是否能減少他們隨著時間推移而發生的非黑色素瘤皮膚癌的數量。

對於這項研究和患者滿意度調查，試驗詢問了有關特定人群的問題，您必須屬於該人群（通常由年齡、性別、種族、民族、地理位置或疾病狀況定義）才能加入。每項研究的資格要求都會略有不同，具體取決於研究的要求。

而且您不必患有（或曾經患有）癌症才能參加臨床試驗。一些試驗，包括治療試驗，需要健康的志願者。如果您有皮膚癌家族史，並且想要找到降低自身風險的新方法，您可能會對預防試驗感興趣。一些預防試驗可能會積極尋找具有某些危險因素的人，以測試幫助最容易受到影響群體的干預措施。

無論臨床試驗的具體形式如何，您的參與都將助力醫學和科學研究的進步，並為人類做出巨大貢獻。您可以在clinicaltrials.gov 網站上了解更多關於臨床試驗的信息，甚至可以搜尋您可能感興趣的試驗。

臨床試驗術語表

隨機分組：納入研究的患者將隨機平均分配到若干組（通常為兩組，有時更多）。隨機分組有助於確保各組之間不存在系統性差異，並消除潛在的偏倚來源。

對照組：患者被分為兩組，通常稱為「治療組」和「對照組」。治療組的患者接受試驗性治療，而對照組的患者則不接受治療。對照組可能接受安慰劑。在癌症試驗中，對照組將接受目前的標準治療，以便將新療法與現有療法進行比較。

雙盲：這意味著參與研究的患者、醫生和研究人員都不知道哪些人被隨機分配到哪個研究組。雙盲研究並非總是可行。例如，醫生在調查患者接受莫氏手術後更喜歡電話隨訪還是電子郵件隨訪時，會知道他們正在給哪些患者打電話，給哪些患者發郵件。

安慰劑：這是我們對照組患者所服用藥物的稱呼。例如，它是一顆「空白」藥丸，沒有任何治療作用，但可以確保研究的雙盲性並消除偏差。如果一項試驗正在測試一種含有活性成分和非活性成分的外用藥物，那麼對照組的參與者將服用所謂的“賦形劑”，即所有使藥物能夠外用給藥的成分，但不含活性藥物成分。

標準治療方案：這是目前針對特定疾病的最佳治療方案。此方案已獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 的批准，並通常被醫療專業人員廣泛使用。

緊急使用授權 (EUA)：在特殊情況下（例如新冠疫情期間），FDA 可以頒發緊急使用授權，允許在藥物或疫苗等乾預措施尚未完成全部測試和審批流程之前使用。這種情況必須十分嚴重或危及生命，且沒有其他已獲 FDA 批准的替代療法。